自第一例已知的艾滋死亡病例以来,40 年过去了。现在全世界有近 3700 万艾滋病患者处在水深火热之中,每天感染艾滋病毒的人数超过 5000 人,但依然没有根治的办法。7 月 2 日,一项突破性的研究首次证明艾滋病是一种有可能被治愈的疾病。美国一个跨多学科的科学家团队,将抑制艾滋病毒的药物和 CRISPR-Cas9 基因编辑技术结合,在 9 只小鼠的基因组中完全消除了艾滋病毒。研究成果 7 月 2 日发表在了《自然・通讯》杂志上,这标志着人类对抗艾滋病的路上又迈出了关键一步。而为什么近半个世纪以来,艾滋病毒都无法根除? ▲ 图片来自:Krautreporter 艾滋病毒是一种逆转录的病毒,主要通过将自身嵌入 DNA 中,不断复制病毒来扩大感染范围。所以目前主流的治疗方法 ART(抗逆转录病毒疗法),也就是抑制 HIV 的复制来控制病情恶化。 ▲ 图片来自:GoodTherapy [iframe][/iframe]
虽然这种疗法改变了数百万人的生活,但严格来讲它其实不算是一种疗法。因为它并不能清除病毒已经蛰伏的细胞,而且患者需要终身服药。人们一直在研究一种能够完全清除体内艾滋病毒的办法。在这期间,跨学科研究团队里来自内布拉斯加大学的研究人员 Howard Gendelman 开发出来一种被称为 LASER ART 的新方法,能够将药物分子通过纳米颗粒缓慢在 HIV 感染的细胞内释放,做到更长时间地抑制住病毒复制。而团队里来自坦普尔大学的研究人员 Kamel Khalili 曾用基因编辑技术 CRISPR-Cas9 来对抗病毒性疾病长达 5 年,已经可以通过基因编辑来添加、去除和改变某些遗传物质。因此这个团队想到了一种新的解决方案:结合 CRISPR 基因编辑技术和 ART 治疗方法对抗艾滋病毒。 ▲图片来自:BusinessLIVE ▲ 图片来自:www.self.com
所以他们对经过工程改造的 23 只小鼠开展了实验。先使用 LASER ART 抑制病毒在小鼠身体里扩散,然后再用 CRISPR-Cas9 进行细胞移除处理。经过数年的检测,结果显示,在动物血液、骨髓、淋巴组织这些艾滋病毒喜欢隐藏和休眠的每个角落,1/3 的小鼠体内的病毒痕迹完全消失。虽然结果并不是 100% 地理想,但也已经为根治艾滋病带来了可见的希望。不过值得注意的是,基因疗法在将 HIV 细胞切除的同时,也很容易不受控制地切割掉其他人体细胞,这有可能导致细胞癌变。因此这项研究依然需要大量测试来提高效率和安全性,以确保不会带来更可怕的副作用。目前科研团队下一步打算先从灵长类动物进行研究,大概需要 9 个月到一年的时间来辨别病毒是否已被根除,如果方法继续被证明是成功的,临床试验将在明年夏天进行。不要认为艾滋病离你很远。在完全治愈一项绝症的手段来临之前,它依然会是我们共同的敌人。 ▲ 图片来自:USA Today
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